Gmg Bootcamp Long-Term Safety

La miastenia gravis generalizzata (gMG) è una malattia autoimmune della giunzione neuromuscolare, caratterizzata da debolezza e affaticabilità muscolare, con impatto clinico eterogeneo e potenziale coinvolgimento di distretti critici quali muscoli bulbari e respiratori. La forma più frequente è associata alla positività degli anticorpi anti-recettore dell'acetilcolina (anti-AChR), che compromettono la trasmissione neuromuscolare principalmente attraverso l'attivazione del complemento.

Nonostante l'impiego consolidato dello Standard of Care (SoC), basato soprattutto su corticosteroidi orali e immunosoppressori tradizionali come azatioprina e micofenolato, una quota rilevante di pazienti non raggiunge un controllo clinico soddisfacente oppure sviluppa effetti collaterali significativi nel medio-lungo termine. L'esposizione prolungata a queste terapie può infatti determinare un burden iatrogeno rilevante, talvolta anche irreversibile, con conseguenze sistemiche importanti e impatto negativo sulla qualità di vita, sull'aderenza terapeutica e sull'utilizzo di risorse sanitarie.

Permane inoltre una marcata eterogeneità nella pratica clinica riguardo alla gestione del SoC nella gMG. In particolare, restano aperte alcune questioni centrali: quale durata e quale intensità di esposizione a corticosteroidi e immunosoppressori possono essere considerate accettabili prima di ridefinire la strategia terapeutica? Quale definizione condivisa di fallimento terapeutico per safety nelle terapie tradizionali? Quali elementi clinici e sistemici devono guidare il riconoscimento precoce del danno iatrogeno e la decisione di escalation o anticipazione di terapie target-specifiche?

In questo contesto, terapie target specifiche hanno modificato in modo sostanziale l'approccio terapeutico alla gMG anti-AChR positiva, offrendo la possibilità di un controllo più efficace della malattia e di una riduzione dell'esposizione protratta alle terapie tradizionali. Particolarmente le terapie anti-complemento offrono inoltre potenziale beneficio sul profilo di sicurezza complessivo del paziente. Tuttavia, l'accesso a queste opzioni terapeutiche risulta ancora disomogeneo sul territorio, anche per la mancanza di criteri condivisi nella definizione di fallimento clinico e di safety dello SoC.

L'evento si propone di affrontare in modo sistematico la gestione della gMG anti-AChR positiva, con particolare attenzione al profilo di safety long-term delle terapie tradizionali, all'identificazione del burden iatrogeno e al posizionamento clinico delle terapie target specifiche in scenari real world, con l'obiettivo di favorire una maggiore omogeneità di trattamento tra i centri e migliorare gli outcome clinici e di qualità di vita dei pazienti.