7° Corso Teorico Pratico Di Patologia Endocrina

Le neoplasie neuroendocrine (NEN) funzionanti costituiscono un gruppo eterogeneo di tumori caratterizzati dalla secrezione di ormoni e peptidi biologicamente attivi, responsabili di sindromi cliniche distintive. La conoscenza delle principali manifestazioni cliniche, tra cui la sindrome da carcinoide, l'insulinoma, il VIPoma e di quelle paraneoplastiche come la sindrome di Cushing e l'ipercalcemia paraneoplastica, è cruciale per il riconoscimento precoce e la gestione ottimale del paziente. Numerose NEN funzionanti sono inoltre associate a sindromi genetiche, come le neoplasie endocrine multiple (MEN1 e MEN2), che richiedono approcci multidisciplinari e strategie di sorveglianza mirate. Gli analoghi della somatostatina (SSA) rappresentano la terapia medica di scelta nella stragrande maggioranza dei casi. Ma nel corso del tempo sono state studiate e validate nuove opzioni terapeutiche sistemiche come i farmaci a bersaglio molecolare e la terapia con radioligandi (RLT) e locoregionali quali la chemio-/embolizzazione epatica (TACE/TAE) e la chirurgia. Inoltre, sono in fase di sperimentazione nuove molecole con azione mirata su target specifici come VHL, MGMT, PD-1/PD-L1 che, se da un lato rappresentano delle potenziali opzioni terapeutiche, dall'altro mettono i clinici di fronte alla gestione di nuove tossicità ed effetti collaterali meno conosciuti. Poiché le sindromi cliniche associate alle NEN possono influenzare negativamente la prognosi globale e la qualità di vita (QoL) dei pazienti con NEN, la multidisciplinarietà ed un approccio clinico condiviso rappresentano la chiave di volta del beneficio clinico del paziente con un NET funzionante.